La designación de terapia innovadora por la FDA facilita y acelera el desarrollo y proceso de revisión de fármacos nuevos. AR101, desarrollado por Aimmune Therapeutics, la ha recibido tras hacerse públicos los resultados de un ensayo de fase II, aleatorizado y a doble ciego, en 55 pacientes de 4 a 17 años de edad alérgicos al cacahuete.

El objetivo del ensayo era conseguir la desensibilización a este alimento. A la conclusión del estudio, el 100 % de los pacientes que completaron el régimen de tratamiento activo toleraron la exposición a una cantidad cumulativa de proteína de cacahuete (PdC) de al menos 443 mg. En el 78 % de los pacientes de este grupo la cantidad de PdC tolerada alcanzó los 1,043 mg.

De los 29 pacientes en el grupo de tratamiento activo, 6 discontinuaron el tratamiento debido a efectos adversos gastrointestinales y problemas de adherencia, frente a 26 en el grupo placebo.

AR101 es una compleja mezcla de proteínas naturales e ingredientes inactivos, diseñada para la dosificación de cantidades pre-especificadas de proteínas de cacahuete con un contenido de alérgenos bien definido.

El fármaco forma parte de un programa de desensibilización a alérgenos alimentarios, establecido a partir de la extensa e independiente investigación de los últimos años en inmunoterapia oral.

Aimmune Therapeutics planea ahora un ensayo pivotal de fase III con propósito de registro y que confirme la eficacia de AR101 también en adultos.